辉瑞两月三收购 持续引领行业

寂静天花板

辉瑞公司8月1日公布收购了Bamboo Therapeutics公司。该公司是一家位于美国北卡罗来纳州教堂山的私家控股生物技巧公司，专注于可用于治疗某些神经肌肉和影响中枢神经体系的罕有疾病的潜伏基因疗法的研发。本次收购明显扩大了辉瑞公司在基因治疗范畴的专业常识和技巧，并为辉瑞公司带来了可弥补公司罕有病产物组合的一种临床资产和数种临床抢?Ｊ产、进步前辈的重组腺相干病毒（rAAV）载体设计和产物出产技巧、以及Bamboo公司本年初从北卡罗来纳年夜学收购的I/II期功效性基因治疗制剂全套出产举措措施。基因治疗是新兴的医学研讨范畴，专注于采取高度专业化、一次性、革命性的疗法解决由基因突变所致疾病的基本原因。基因治疗是一种前程无量的临床研讨性技巧，尤其实用于多由单个基因突变所致的罕有疾病患者。该技巧需将遗传资料引进机体，其将某个基因的一个润饰副本输送至患者细胞顶用以抵偿基因缺点。
“近年来，基因治疗研讨范畴取得了宏大的提高。我们很兴奋可以或许经由过程与Bamboo公司的买卖进一步巩固在该范畴的引导位置，”辉瑞公司全球研讨研发总裁Mikael Dolsten说。“我们信任基因治疗可能会为灾害性疾病患者带来转变。我们盼望在将来几年里，经由过程辉瑞的尽力和潜伏的合作机遇，将这一许诺变为实际。”

Bamboo公司的产物系列包括基于重组腺相干病毒的一流潜伏基因疗法。该疗法将在两个优先范畴弥补辉瑞公司在罕有疾病和基因治疗方面的产物组合：一是神经肌肉疾病，在该范畴拥有一种用于杜氏肌养分不良（Duchenne Muscular Dystrophy，DMD）的临床抢?Ｊ产；二是中枢神经体系疾病，在该范畴拥有效于弗里德希氏共济掉协调卡纳万病的临床抢?Ｊ产与用于巨轴索精神病的I期资产。

“我们信任，Bamboo公司在重组腺相干病毒载体设计和出产方面的行业引导才能可以弥补辉瑞公司的罕有疾病治疗策略，有助于推进辉瑞公司实行给最须要的患者带来转变人生的立异疗法的任务，”辉瑞公司罕有疾病研发部分首席科学官Gregory LaRosa说。“将辉瑞和Bamboo同仁对重组腺相干病毒生物学和庞杂生物出产技巧的深入科学懂得相联合，将有助于我们在该范畴取得胜利。我们怀着愉悦的心境接待Bamboo的同事们来到辉瑞，期看大师精诚合作，在医疗需求高度未知足的范畴里，为患者带来立异性基因疗法。”

Bamboo公司的首席科学官和履行总裁Jude Samulski也将参加辉瑞。Samulski博士是重组腺相干病毒载体的领军专荚冬在该范畴拥有25年以上的相干经验。Samulski博士和Bamboo公司的团队将在辉瑞公司基因治疗研讨才能的树立和快速成长中施展要害感化。

“我们很兴奋与辉瑞公司一路开端工作，这标记着我们在将Bamboo公司的系列产物带光临床并终极将潜伏新药带给患者的途径上，向前迈进了主要的一步，” Samulski博士说。 2014年，辉瑞公司在位于英国伦敦的公司罕有疾病研讨部内乱树立了遗传医学研讨所（GMI）。该研讨所是在基因治疗范畴的领军科学家Michael Linden领导下从事基因治疗研讨的专门机构。Linden博士和遗传医学研讨所负责对潜伏基因治疗打算进行判定，并经由过程科学发明、流程开辟和转化成长对打算供给支撑。

除对以伦敦为基地的遗传医学研讨所的投资外，辉瑞公司与位于费城的Spark Therapeutics公司在SPK-9001临床项目上树立了合作关系。SPK-9001研讨用作乙型血友病的一次性治疗方式，在治疗进程中应用了一种生物工程重组腺相干病毒载体。该疗法正在进行的I/II期实验获得的初步数据已显示了颇具远景的早期成果，且SPK-9001临床项娘在脱收到了美国食物药品治理局授予的冲破性疗法认证。

辉瑞公司与几家重要学术机构签有研讨协定，此中包含与伦敦国王学猿庠皓订的关于一系列重组腺相干病毒基因治疗载体的开辟协定，以及与爱荷华年夜学研讨基金会签署的，借助爱荷华年夜学试验室进行囊性纤维化潜伏基因治疗开辟的协定。

辉瑞公司还与位于加州埃默里维尔的4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司签署了一项合作与允许证协定，用来挖掘和开辟用于心脏病的新一代重组腺相干病毒载体。此外，辉瑞公司还于2015年10月对该公司进行了股权投资。

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